سه شبانه‌روز تجمع در دروازه‌های پاستور | چرا داروی دیستروفی عضلانی دوشن وارد نمی‌شود؟

رویداد۲۴ | منیره چگینی:  در روز‌های اخیر، گروهی از خانواده‌های کودکان مبتلا به بیماری نادر دیستروفی عضلانی دوشن (Duchenne Muscular Dystrophy) مقابل وزرات بهداشت، سازمان غذا و دارو در نهایت نهاد ریاست‌جمهوری در پاستور تجمع کردند. آنان خواستار توجه فوری دولت و وزارت بهداشت به وضعیت بحرانی داروی فرزندان خود و تسریع در واردات دارویی به نام «جیوینوستات» (Givinostat) و اَگَمری (AGAMREE) هستند؛ دارویی که می‌تواند روند پیشرفت بیماری را کند یا متوقف کرده و کیفیت زندگی بیماران را تا حد قابل توجهی بهبود بخشد.

پیگیری بی‌نتیجه از وزارت بهداشت تا نهاد ریاست‌جمهوری

خانواده‌ها می‌گویند طی روز‌های گذشته با مراجعه به وزارت بهداشت، سازمان غذا و دارو و اکنون نهاد ریاست‌جمهوری، پیگیر دریافت مجوز واردات این داروی حیاتی بوده‌اند.

مهری محمدپور، یکی از مادران حاضر در تجمع، در گفت‌و‌گو با خبرنگار رویداد۲۴ می‌گوید: «نگهداری از بچه‌های مبتلا به دیستروفی دوشن بسیار دشوار است. تقریباً هیچ‌کس جز خود مادر‌ها نمی‌تواند از آنها مراقبت کند. داروی دیوین می‌تواند جلوی پیشرفت بیماری را بگیرد و به ما امید بدهد که فرزندانمان تا زمان تولید دارو‌های جدیدتر، زنده و سالم بمانند.»

او افزود: «ما به سازمان غذا و دارو رفتیم، پیگیری کردیم، امضا گرفتیم و حالا امیدواریم داروی دیوین در فهرست دارو‌های وارداتی کشور قرار بگیرد. این دارو می‌تواند روند تحلیل عضلات را متوقف کند. بیماری دوشن فقط عضلات حرکتی را درگیر نمی‌کند؛ قلب و ریه را هم تحت تأثیر قرار می‌دهد و همین باعث خطرات جدی برای جان بچه‌ها می‌شود.»

تصویر از تجمع خانواده‌های بیماران دیستروفی عضلانی دوشن روبه روی نهاد ریاست جمهوری

یکی دیگر از والدین حاضر در تجمع نیز می‌گوید «امروز سومین روز تجمع ماست. شرایط خیلی سخت است. بعضی از بچه‌ها به‌دلیل ضعف شدید عضلات نمی‌توانند بنشینند یا نفس بکشند. با وجود سرما و خستگی، فقط می‌خواهیم صدایمان را به گوش مسئولان برسانیم.»

درباره بیماری دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) چه می‌دانیم؟

دیستروفی عضلانی دوشن نوعی بیماری ژنتیکی پیشرونده است که در اثر نقص در ژن تولیدکننده‌ی پروتئینی به نام دیستروفین (Dystrophin) ایجاد می‌شود. این پروتئین برای سلامت و عملکرد صحیح عضلات ضروری است و نبود آن باعث تحلیل تدریجی عضلات می‌شود.

این بیماری معمولاً در پسران خردسال بروز می‌کند و علائم آن از حدود ۳ تا ۵ سالگی آغاز می‌شود. با پیشرفت بیماری، عضلات پا، بازو، قلب و در نهایت ریه‌ها درگیر می‌شوند و بیمار در سال‌های نوجوانی به ویلچر و مراقبت‌های ویژه تنفسی نیاز پیدا می‌کند.

در حال حاضر درمان قطعی برای این بیماری وجود ندارد، اما دارو‌هایی مانند اگمری (AGAMREE) می‌توانند روند تخریب عضلات را کند یا متوقف کرده و عمر و کیفیت زندگی بیماران را به‌طور قابل‌توجهی افزایش دهند. در بسیاری از کشورها، این دارو در فهرست دارو‌های خاص و حیاتی قرار دارد و با حمایت دولت تأمین می‌شود.

درخواست خانواده‌ها از مسئولان چیست؟

خانواده‌های تجمع‌کننده ابراز امیدواری کردند که با توجه به وضعیت بحرانی بیماران، دولت و وزارت بهداشت هرچه سریع‌تر برای تأمین و واردات داروی دیوین اقدام کنند تا کودکانشان از درد و رنج ناشی از نبود دارو رهایی یابند.

برخی از اخبار حاکی از این است که داروی متوقف کننده این بیماری در سال ۲۰۲۶ در کشورهای عربی حاشیه خلیج فارس موجود خواهد شد، اما درباره ایران اقدامی نشده است. والدین این کودکان در تلاشند تا  دولت را مجاب به واردات  این دارو کنند.